12月31日，全球有6600余名SMA患者使用诺西那生钠治疗。其2019年销售额增长至21亿美元。
2021年3月，美国药品价格跟踪网站GoodRx公布十大最贵药物榜单。索伐瑞韦以每支212.5万美元，高居榜首。
诺西那生钠在美国上市时，也曾被称为“天价”：每次注射约需12.5万美元。根据说明书显示，该药需鞘内注射给药。以4剂量开始治疗，其中前3个剂量需每隔14天使用1次，第4次剂量在第3次给药后30天使用。此后，每4个月注射1次维持剂量。这意味着，该药第一年花费约为75万美元，此后每年花费约为37.5万美元。
“孤儿药”定价普遍高昂？
盘点近年“全球最贵药物榜单”会发现，相关榜单多年来呈现出罕见病药物为主、新型抗癌药为辅的格局。
“对于患者和整个医疗系统而言，当前定价与这些儿童及其家庭的利益更加一致，这是一个积极的结果。”美国波士顿临床与经济评论研究所主席斯蒂文·皮尔森在一份声明中表示。
诺西那生钠注射液在中国市场的单支价格，为人民币69.97万元人民币，相比最早上市的美国已有不少降幅。
但这两个药物跻身全球顶尖的定价，遭到多方质疑，被指远超普通家庭的经济承受能力，对医疗保险或政府机构也是巨大的经济压力。
“知识分子”于2019年发文指出，上述两药属“孤儿药”。这一市场很小，药企一般不愿投入资源进行研发，使得相关疾病治疗举步维艰。
多数药物在专利过期后会迎来大量仿制，使得药物价格急剧降低。但孤儿药的使用人群过于狭窄，仿制厂商有限，甚至鲜有厂商愿意仿制。这亦使其价格居高不下。
为提升索伐瑞韦可支付性和可及性，制药企业和各国政府都在想办法。
诺华公司推出“分期付款”策略，允许患者家庭分5年付清药费。另外，付费基于治疗结果，如没有效果可减免费用。
有一些国家将之纳入医保。除英国外，2020年5月13日，日本厚生劳动省将索伐瑞韦列为公共医疗保险适用对象，适用于2岁以下SMA患者，售价1.6707亿日元。这是日本国内医保适用药的最高价格。
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